L'incidence du cancer de l'anus a augmenté durant les trois dernières décennies, tout particulièrement chez les patients infectés par le VIH chez qui l’incidence actuelle est d’environ 90 pour 100 000 personnes-années. Au même titre qu’au niveau du col de l’utérus, ce cancer est précédé par des lésions intra-épithéliales de haut grade (HSIL). Le traitement des HSIL a réduit la progression vers le cancer du col de l'utérus. En revanche, on manque de données formelles sur le traitement des HSIL de l'anus pour prévenir le cancer de l'anus.
Cet essai multicentrique nord-américain de phase 3, mené entre 2014 et 2021, a randomisé des patients infectés par le VIH, âgés de 35 ans ou plus et ayant une HSIL de l’anus. Ils recevaient soit un traitement des HSIL (n = 2 237), soit une surveillance active sans traitement (n = 2 222). Le traitement consistait en de la thermodestruction ou l’excision sous anesthésie, et/ou en l'administration locale de fluoro-uracile ou d'imiquimod. Tous les patients avaient une anuscopie de haute résolution au moins tous les 6 mois et des biopsies en cas de HSIL et/ou de suspicion de cancer. Le critère principal de jugement était la progression vers un cancer de l'anus.
In fine, 4 151 patients, d’âge médian 51 ans, un peu plus de 80 % d’hommes, ont mené l’étude à son terme. Après un suivi médian de 25,8 mois, 9 cas de cancers sont survenus dans le groupe « traitement » (173 pour 100 000 personnes-années ; IC 95 %, 90 à 332) versus 21 dans le groupe « surveillance active » (402 pour 100 000 personnes-années ; IC 95 %, 262 à 616). Le taux de progression vers un cancer de l'anus était inférieur de 57 % (IC à 95 %, 6 à 80 ; p = 0,03) dans le groupe « traitement » par rapport au groupe « surveillance active ». Les effets secondaires des traitements étaient rares.
En bref, cette étude a magistralement démontré que le traitement des HSIL permettait de réduire le risque de survenue d’un cancer de l’anus.
